在Vπ张江药谷平台，有一家新成立的生物技术企业，将国际领先的CRISPR筛选技术（CRISPR-screen）应用于肿瘤药物和疗法的研发中。他们使用CRISPR筛选，结合功能基因组学和生物大数据挖掘，在全基因组范围内对肿瘤的条件必须基因进行筛选，寻找到肿瘤的致死基因和耐药基因，并依此来开发出新的靶向药物，寻找联合用药方法和生物标志物。

简单而言，就是可以在海量数据、多维度的情况下依然具备“火眼金睛”，高效率地发现肿瘤治疗的新靶点、联合用药方案和生物标志物等，快速寻找到攻克肿瘤的关键“钥匙”。

发现和攻击癌症的死穴

这家企业名为上海寻百会生物科技有限公司，寻百会生物联合创始人刘小乐这样解释：“寻百会意思是旨在发现和攻击癌症的死穴——百会穴。”

业界认为，在未来的几年时间里，多种治疗手段的联合治疗方法将会成为肿瘤治疗的利器。不过，多种疗法有一只巨大的“拦路虎”：如何找到针对每个肿瘤精准而有效的药物靶点，减少抗药性及联合用药的选择？寻百会公司就旨在解决这一难题。

技术之间“强强”联合

基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，是近年来生物技术领域最重要的突破，基因组编辑技术与高通量DNA测序技术结合，形成了高效的CRISPR筛选技术。

生物大数据分析是用计算机科学，人工智能等信息技术来处理生物数据的技术。生物大数据分析的目的正是对海量的生物数据进行分析，整理找出其内在的生物学意义并应用于临床研究。

“寻百会生物自成立以来，就一直将重点投入CRISPR基因编辑高通量筛选和生物大数据分析技术的‘强强合作’。”刘小乐解释说，具体到癌症研究上，就是通过培养上百万千万细胞，用CRISPR病毒库，每个细胞敲除不同基因。然后通过高通量测序，确定不同基因对癌症细胞生长的功能和药物的反应。这种方法单次可以生产千万量数级的数据，找到癌症的用药靶点和药物作用机制。

目前，依托刘小乐过去4年多来，在CRISPR全基因组筛选中的技术积累，寻百会生物团队已经建立了标准化稳定的CRISPR筛选实验平台，并且开发了一整套更高效、更稳健和更可靠的算法和工具，涵盖了CRISPR全基因组筛选的整个生物信息学分析流程。

未来发展存在无限想象

在多年的科研工作中，刘小乐将一系列功能基因组学技术（如CRISPR筛选），生物信息学大数据挖掘以及人工智能技术相融合。在生物大数据领域，刘小乐课题组已开发出相关算法工具如BioProspector，Motif Regressor，MAT和MACS，引用率超过5000次。基于刘小乐实验室开发的功能基因组与生物大数据结合的技术，寻百会未来将在肿瘤精准医疗领域，积累功能基因组的研究数据，希望能够为癌症患者提供针对不同肿瘤的诊断和精确的个体化治疗方案。推进肿瘤治疗方法的研发速度和准度，同时加快肿瘤治疗药物开发产业的研发效率。

目前担任美国哈佛大学生物统计与计算生物学系终身教授、哈佛大学附属Dana-Farber肿瘤研究所功能性癌症表观遗传组学中心主任的刘小乐，总是乐呵呵的，但行动起来，却有种“雷厉风行”的架势。

当CRISPR技术产生，并成为美国学界热点时，刘小乐就感觉到创业的机会到了，“有想法一定要行动，不然怎么知道这个技术的前景如何。”

在刘小乐看来，张江药谷的专业性和整个环境的匹配性，起到了关键性作用。

对于寻百会在张江药谷平台的孵化成长，张江药谷平台总经理姜涛评价说：“寻百会首次通过CRISPR技术和大数据分析技术相结合，极大的提升肿瘤精准治疗质量，也推动了国内外肿瘤治疗领域的新药研发进程。”

“CRISPR筛选必须要建立一个超净细胞培养房，张江药谷工作人员的高效率和专业性，让我们的要求对接极其顺畅，很快就落实了。”刘小乐说。